艾曲泊帕證明了,它能夠降低放射性疾病患者的出血風險。諾華公司正在和美國衛(wèi)生和人類服務部高級生物醫(yī)學研究和發(fā)展管理局進行高級研究(BARDA)簽訂合同,開展Pro-AS艾曲泊帕的研發(fā),旨在研究藥物對受到無線電或核威脅的患者的療效,尤其是骨髓抑制劑量輻射的治療。據(jù)悉,2018年4月,諾華公司向歐洲藥品管理局提交(EMA)Revolade一線重癥再生障礙性貧血的治療已經(jīng)提交,預計監(jiān)管機構(gòu)將在2019年做出最終決定。此外,美國FDA還授予艾曲泊帕突破療法認證,用于新的適應癥:急性放射綜合癥(H-ARS)治療造血亞綜合癥。暴露于電離輻射后,急性放射綜合癥又稱放射性疾病,其癥狀包括血小板減少,增加了異常出血的風險。
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這項研究得出結(jié)論,未接受IST治療的SAA受試者在接受藥物治療后有持續(xù)的反應,其中接受了6個月的艾曲泊帕聯(lián)合馬抗胸腺細胞球蛋白。(h-ATG)和環(huán)孢菌素(CsA)、隨后使用CsA維持治療的病人,中位反應持續(xù)24.3個月。最常見的不良反應(發(fā)生率)≥5%)對于肝功能檢查異常、皮疹和皮膚變色,包括色素沉著過多。2015年,艾曲泊帕被批準用于IST難治性重癥再生障礙。研究結(jié)果表明,停用艾曲泊帕后,一名亞組患者仍能保持血小板計數(shù)穩(wěn)定,隨后骨髓功能恢復。
比較嚴重的再生性貧血(SAA)是一種罕見但危及生命的血液性疾病,患者由于骨髓功能衰竭而無法產(chǎn)生足夠的紅細胞、白細胞和血小板。因此,患有這種疾病的人可能會出現(xiàn)衰弱的癥狀和并發(fā)癥,例如疲勞、呼吸困難、反復感染以及異常瘀傷或出血,以上并發(fā)癥可能影響患者的日?;顒印2⑶?,由于自身無法產(chǎn)生新的血細胞,從而容易導致感染或出血。因此,一旦被診斷再生障礙性貧血幾乎就等于被宣判了死亡。巴西圣保羅醫(yī)院血液學系主任PhillipScheinberg介紹:“部分SAA患者對于標準IST治療沒有反應,艾曲泊帕該項適應癥獲批后,臨床醫(yī)生可以選擇艾曲泊帕聯(lián)合標準IST治療的方案,該方案在比較嚴重的再生性貧血患者中可獲得得顯著的總體和完全反應率,可減少那些對初始治療無反應的患者人數(shù)。”
該科學研究表明,44%(95%)%CI:在使用艾曲泊帕聯(lián)合標準IST治療后6個月內(nèi),未經(jīng)IST治療的重癥再生障礙性貧血患者達到了完全緩解。這比以往只使用標準IST治療觀察到的完全緩解率高出近27%。在6個月內(nèi),試驗組的整體反應率為79%(95%%CI:69~87)。這項研究獲得的高反應率對于未接受標準IST治療的重度再生障礙性貧血患者具有重要的臨床意義,是對IST難治性再生障礙患者治療的進一步探索。FDA的批準是基于諾華根據(jù)合作研究和開發(fā)協(xié)議的(CRADA)實驗結(jié)果分析。這個實驗是由美國國家心臟、肺和血液研究所進行的。(NHLBI)醫(yī)院研究部門贊助。
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